2025年7月24日，基因治疗公司Rocket Pharma宣布裁员30%，约80人。
公司管线结构和优先级也将进行调整，Rocket的资源集中在腺相关病毒（AAV）心血管平台，包括针对Danon病、PKP2相关致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）和BAG3相关扩张型心肌病（BAG3-DCM）的临床项目，以及提交KRESLADI?（原RP-L201）针对严重白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）的CRL完整回复（2024年被FDA拒绝批准）。
此次转型反映了公司专注于其后期AAV产品线的战略，该战略已于2025年1月宣布。
不得不说，在同是AAV载体Sarepta的基因疗法产品频繁暴雷的情况下，还敢押注AAV平台。我只能说要么艺高人胆大，要么真的是没办法。完了，第三例患者死亡！DMD基因疗法公司Sarepta要凉？
公司LV（慢病毒）平台治疗范可尼贫血的RP-102和治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的RP-L301优先级被调低。
RP-102原先预计2026年获批将被推迟...
预计本次调整将减少未来12个月25%的运营开支，将运营资金延长至2027年第二季度。
公司股价开盘跌3%以上。
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文章来源于循因缉药，作者星海领航员
